TELETHON L'associazione e le iniziative

Telethon nasce in Italia nel 1990 grazie all’incontro tra Susanna Agnelli e l’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (Uildm) per finanziare e promuovere ricerca scientifica sulle malattie genetiche, malattie rare e trascurate dai grandi investimenti pubblici e privati. Dal 1999 Telethon è stato insignito dell’Alto Patronato del Presidente della Repubblica e attualmente è presieduto da Luca di Montezemolo.

In 20 anni di attività Telethon ha destinato alla ricerca 324 milioni di euro, finanziando 2.261 progetti di ricerca su 454 malattie.

Un impegno che, grazie alla professionalità di eccellenti ricercatori, ha permesso di raggiungere importanti traguardi, in linea con la propria missione.

Il primo traguardo raggiunto riguarda l'ADA-SCID, una grave forma di immunodeficienza congenita. È la prima malattia ereditaria al mondo ad essere stata curata grazie ad un protocollo di terapia genica, messo a punto all'istituto San Raffaele Telethon di Milano. Grazie a questa terapia, sono guariti quattordici bambini.

Il secondo eccellente risultato riguarda l'Amaurosi congenita di Lebe, una forma di cecità ereditaria: è in corso presso il Children's Hospital di Philadelphia un trial clinico di terapia genica, che vede coinvolto anche l'istituto Telethon di Napoli e la Seconda università di Napoli. Le prime evidenze sono molto positive.

Inoltre, sempre presso l'istituto San Raffaele Telethon di Milano, ad aprile sono partiti altri due trial: uno sulla leucodistrofia metacromatica, una malattia neurodegenerativa progressiva, ed uno sulla sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza. Entrambe le sperimentazioni dureranno tre anni e coinvolgeranno in totale 14 bambini.

Un altro grande successo di Telethon riguarda l'apertura di un laboratorio Telethon presso il Texas Children's Hospital di Houston (Usa).

Il professor Andrea Ballabio, direttore dell'Istituto Telethon di Napoli (il Tigem, prescelto per l'eccellenza della sua ricerca sulle malattie lisosomiali) ha recentemente annunciato la nascita di un laboratorio Telethon presso il Texas Children's Hospital di Houston (Usa). Dedicato allo studio di malattie neurologiche dei bambini, il centro è stato voluto da un'associazione americana di pazienti, la Beyond Batten Disease Foundation, fondata nel 2008 da Craig e Charlotte Benson, dopo che alla loro figlia Christiane è stata diagnosticata una grave malattia lisosomiale, il morbo di Batten.

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